中國醫科大學(xué)附屬第一醫院內分泌科教授 關(guān)海霞
編輯您好！
我的兒子今年26歲，診斷出患有1型糖尿病。他非常年輕，長(cháng)得也很帥，現在還沒(méi)有結婚。介紹對象時(shí)，姑娘一聽(tīng)說(shuō)兒子有這個(gè)病就不和他談了。我現在非常焦急，就想根治我兒子的病。我看到許多媒體報道干細胞移植治療糖尿病效果很好，請問(wèn)這種療法靠譜嗎？成功率大概多少？
甘肅省隴南市徽縣 郭女士
答復：
郭女士，您好！在解答您的問(wèn)題之前先了解什么是1型糖尿病。正常人的胰島β細胞能夠根據血糖水平變化自動(dòng)調整胰島素分泌水平，因此在沒(méi)有低血糖發(fā)生風(fēng)險的情況下可使血糖控制在正常水平。而1型糖尿病患者由于其胰島β細胞發(fā)生了自身免疫破壞，導致胰島素絕對缺乏，造成血糖升高。目前針對1型糖尿病的治療是胰島素替代治療，即通過(guò)胰島素注射補充維持生命和控制血糖所需的胰島素。
鑒于1型糖尿病的根本病因在于患者胰島β細胞破壞導致胰島素分泌功能喪失，故理論上治療1型糖尿病的理想目標是重建糖尿病患者體內的功能性胰島β細胞總量。近年來(lái)，針對此目標的研究和探討不斷深入。目前認為，可通過(guò)下列三種途徑重建糖尿病患者體內的功能性胰島β細胞總量，即胰腺移植、胰島移植及干細胞移植。其中胰腺移植和胰島移植已經(jīng)用于臨床治療糖尿病，特別是1型糖尿病。而您所問(wèn)的干細胞移植尚處在臨床應用前的研究階段。
干細胞移植成功的關(guān)鍵點(diǎn)之一是確定具有分化為胰島素分泌細胞潛能的干細胞，作為胰島β細胞替代治療的細胞來(lái)源。目前在體外研究和動(dòng)物實(shí)驗研究中發(fā)現可能具有分化為胰島β細胞潛力的干細胞類(lèi)型主要包括：胚胎干細胞（ES細胞）、誘導性多能干細胞（iPS細胞）及成體干細胞。其中成體干細胞可來(lái)源于胰腺、骨髓、肝、腸上皮、神經(jīng)上皮等不同組織，其中間充質(zhì)干細胞（MSCs）尤其受到關(guān)注。但是，截至今日，人們尚未能在體外從ES細胞、iPS細胞等各種類(lèi)型干細胞中成功誘導出可用于開(kāi)展人類(lèi)胰島移植的功能成熟的胰島細胞。最近幾年，國內外研究者采用骨髓造血干細胞或MSCs進(jìn)行了糖尿病的小樣本試驗性治療，發(fā)現在治療后部分患者在短期內可以停止胰島素治療或減少胰島素的劑量。
雖然上述研究提示干細胞移植在治療糖尿病中具有潛在的應用價(jià)值，但是尚不能肯定回答干細胞治療的長(cháng)期有效性，也無(wú)法確定這種治療方法與目前公認的胰島素治療相比是否具有明顯的優(yōu)勢。而且，干細胞治療糖尿病也可能存在一些潛在的安全性問(wèn)題，如腫瘤發(fā)生風(fēng)險可能增加，仍可能出現免疫排斥并需終身使用免疫抑制劑等。
基于上述干細胞移植治療1型糖尿病的研究現狀和可能利弊，中華醫學(xué)會(huì )糖尿病學(xué)分會(huì )對于采用干細胞治療糖尿病的問(wèn)題發(fā)表了聲明，不建議將干細胞移植治療糖尿病的技術(shù)作為常規的臨床實(shí)踐。強調在研究中必須做到實(shí)施臨床試驗前，必須向自愿參加臨床試驗的糖尿病患者告知臨床試驗的內容以及可能的獲益和潛在的危害，并獲得患者簽署的知情同意書(shū)；不得向參加臨床試驗的糖尿病患者收取與臨床試驗相關(guān)的費用。
綜上所述，目前為止1型糖尿病的有效治療方法仍為胰島素替代治療，我建議您考慮采用模擬人體正常生理狀態(tài)下胰島素分泌的注射方案（如長(cháng)效、短效胰島素多次注射，胰島素泵等），不建議用干細胞移植治療糖尿病。
